膝关节软骨缺损

一句话投资定位：局灶性膝关节软骨缺损的难点是透明软骨再生和耐久功能，而不是短期填充；NeoCart已有大样本比较基础但旧Phase 3未达主要终点，新确认性研究必须同时解决患者选择、制造和临床效应量。

疾病与诊断

局灶关节软骨缺损可由创伤、反复负荷、剥脱性骨软骨炎或其他关节病造成。患者可有负重痛、肿胀、卡顿和运动受限；症状需与半月板、韧带、轴线和骨下骨问题区分。

MRI评估病灶面积、深度、骨下骨及伴随损伤，关节镜可直接分级并在手术时确认。年龄、BMI、缺损大小/位置、既往手术、膝轴线和活动需求共同决定治疗与试验分层。

EBI OLS只返回上位“articular cartilage disorder”，没有膝局灶缺损的独立MONDO实体；本页沿用上位码并显式标注，避免伪造精确编码。

治疗与终点

非手术治疗包括负荷调整、康复和症状管理；手术可选微骨折、骨软骨移植、自体软骨细胞植入等。关键终点包括KOOS/疼痛/功能、重返运动、MRI修复组织、再手术和移植物失败，结构填充不能替代患者功能。

NeoCart使用自体软骨细胞形成三维新软骨。历史Phase 3 N=249与微骨折术比较，一年双阈值响应分析窄幅未达主要终点；公司已与FDA对齐新的确认性设计，但尚未启动并依赖资金。旧试验的接近显著不等于注册成功。