NAD+/NADH redox homeostasis
一句话：NAD+/NADH 是连接底物氧化、呼吸链电子传递与细胞还原力的功能轴，不是单一蛋白靶点；napazimone正测试调节该轴能否改善 PMD 疲劳和肌力，临床成药性尚未确证。
机制轴与疾病逻辑
NAD+ 接受氢/电子形成 NADH，NADH 再向线粒体呼吸链传递还原当量并再生 NAD+。mtDNA 或核基因缺陷可损伤氧化磷酸化，使氧化还原比、ATP生成和代谢通量失衡，表现为PMD中的疲劳、运动不耐和肌病。
该页面用于承载“功能系统”关系，不声明单一基因、蛋白或药物结合口袋。公司称 napazimone 为 NAD+/NADH regulator，但公开来源未确证直接结合蛋白；因此任何关于具体酶激活或抑制的表述都应等到药理数据公开。
可干预方式与验证层级
| 层级 | 方式 | 可测证据 | 局限 |
|---|---|---|---|
| 辅酶供给/再生 | 烟酰胺类或代谢调节 | NAD池、氧化还原比、代谢组 | 组织暴露和临床转化不稳定 |
| 呼吸链/膜功能 | 基因特异治疗、线粒体保护 | ATP、呼吸、组织功能 | PMD基因和表型高度异质 |
| 功能结局 | napazimone | PROMIS fatigue、30秒起立 | 终点受多系统因素影响 |
投资判断
该轴有强生物学合理性，但“改善 NAD”不是临床差异化本身。价值验证需要同时看到暴露/药效、患者报告疲劳和客观功能的方向一致性，并确认效果不只来自狭窄基因亚组。FALCON futility 通过只支持继续试验，不提升为人体机制确证。